核心观点：
RNA药物市场增长迅猛：全球小核酸药物与mRNA疗法市场预计持续高速增长，至2033年分别有望为467亿美元（CAGR 25%）与426.4亿美元（CAGR 8.28%）。RNA药物已从传染病疫苗拓展至肿瘤、罕见病、慢性病等多个治疗领域。技术分化明确、突破核心瓶颈：RNA药物分为寡核苷酸药物（如siRNA、ASO）和mRNA药物，两者截然不同。递送系统是RNA药物能否成功临床应用的关键，尤其是肝外靶向递送仍是行业主要挑战。中国源头创新与转化能力仍待加强：中国在环形RNA等新型RNA研究方面处于国际领先地位，并已在mRNA疫苗产业化方面取得突破。基础研究仍以跟随国际热点为主，源头创新不足，从“科学发现”到“产品转化”的效率较低。行业进入生态构建期：RNA行业正从单一技术验证转向“多技术平台竞争+全产业链协同”的发展阶段。企业竞争焦点逐渐转向能否构建自主知识产权的递送系统、推进治疗性产品临床落地，并在肿瘤、罕见病等核心领域形成差异化优势。核心观点：
展开剩余89% RNA药物市场增长迅猛：全球小核酸药物与mRNA疗法市场预计持续高速增长，至2033年分别有望为467亿美元（CAGR 25%）与426.4亿美元（CAGR 8.28%）。RNA药物已从传染病疫苗拓展至肿瘤、罕见病、慢性病等多个治疗领域。 技术分化明确、突破核心瓶颈：RNA药物分为寡核苷酸药物（如siRNA、ASO）和mRNA药物，两者截然不同。递送系统是RNA药物能否成功临床应用的关键，尤其是肝外靶向递送仍是行业主要挑战。 中国源头创新与转化能力仍待加强：中国在环形RNA等新型RNA研究方面处于国际领先地位，并已在mRNA疫苗产业化方面取得突破。基础研究仍以跟随国际热点为主，源头创新不足，从“科学发现”到“产品转化”的效率较低。 行业进入生态构建期：RNA行业正从单一技术验证转向“多技术平台竞争+全产业链协同”的发展阶段。企业竞争焦点逐渐转向能否构建自主知识产权的递送系统、推进治疗性产品临床落地，并在肿瘤、罕见病等核心领域形成差异化优势。RNA（核糖核酸）是细胞中的重要“信息传递员”或“指挥官”。按功能分类，RNA分为信使RNA、功能RNA、调控RNA三大类。其中，信使RNA（mRNA）是蛋白质合成的直接模板，承担着基因信息转化为蛋白质的主要功能。
图表1 RNA功能分类
资料来源：融中咨询
RNA药物是一类利用RNA分子作为治疗药物的生物制剂，通过调控基因表达、干预蛋白质合成或修改细胞功能来治疗疾病。作为新一代基因治疗药物，RNA药物正在成为生物医药领域的研究热点和创新方向，具体包括：
第一类是mRNA药物，技术核心为mRNA药物/疫苗平台。目前，mRNA药物应用已从预防性疫苗（新冠疫苗、RSV疫苗）快速拓展至治疗性疫苗（实体瘤个性化新抗原疫苗）和蛋白替代疗法（用于治疗罕见病）等前沿方向。
第二类是寡核苷酸药物，主要包括siRNA（小干扰RNA）和ASO（反义寡核苷酸），属于小核酸药物。目前，寡核苷酸药物在遗传性疾病、慢性病、罕见病等领域治疗取得了实质性突破，并已有多款药物上市。
此外，受天然RNA结构启发的新型平台（如环状RNA、自复制RNA）正处于早期探索阶段，旨在克服现有mRNA药物的局限性，目前主要聚焦于疫苗和蛋白替代疗法，是未来技术迭代的重要方向。
（1）两大技术分类：信使RNA（mRNA）疗法与寡核苷酸药物（以siRNA/ASO为核心）
图表5 RNA药物技术路线划分
资料来源：融中咨询
mRNA药物与寡核苷酸药物的技术原理与核心逻辑区别在于：前者是做“加法”，后者是做“减法”。
mRNA疗法的本质是 “做加法”或“提供指令” 。其技术原理是将体外化学合成、编码特定蛋白质的mRNA链，通过脂质纳米颗粒（LNP）等递送系统送入细胞质。mRNA利用人体细胞自身的核糖体翻译系统，直接指导合成所需的蛋白质，如病毒抗原、肿瘤新抗原或功能缺失的酶。因此，它扮演了一个 “程序源代码” 的角色。
相反，寡核苷酸药物（如siRNA和ASO） 的核心逻辑是 “做减法”或“实施精准干预” 。其原理是基于RNA干扰或反义技术，通过人工设计、化学合成的短链核酸（通常13-30个核苷酸），以碱基互补配对的方式，像“精确制导导弹”一样靶向并结合特定的致病信使RNA（mRNA）。结合后，可引导该mRNA降解（如siRNA）或阻断其翻译过程（如部分ASO），从而在基因表达层面实现 “沉默”或“敲低” 致病基因的目标。
图表6 RNA种类、药物平台与应用领域对应关系
资料来源：融中咨询
（2）应用领域：基于机制的不同临床路径
基于上述根本逻辑的差异，两者的应用领域虽有交叉，但侧重点明显不同。
mRNA疗法：应用高度依赖于所编码蛋白质的功能。预防性疫苗方面，这是目前最成熟、最成功的领域，通过编码病原体的特征抗原（如新冠刺突蛋白），激发人体免疫反应，已在传染病防控中取得里程碑式成功。治疗性疫苗方面，尤其是肿瘤新抗原疫苗，通过编码患者肿瘤特有的突变蛋白，训练免疫系统识别并攻击癌细胞，是目前研发最热门的领域之一。蛋白替代/补充疗法方面，为因基因缺陷导致功能蛋白缺失的疾病（如某些罕见病）提供正确的蛋白模板，让细胞自身成为“药物蛋白工厂”。
寡核苷酸药物：其应用取决于能否明确找到并靶向一个关键的致病基因。遗传性疾病方面：直接沉默导致疾病的错误基因表达，如治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的ASO药物诺西那生钠。慢性病方面：长效沉默疾病相关靶点，实现数月一次给药，显著提高依从性，如降低胆固醇的siRNA药物英克司兰。罕见病方面：针对传统药物难以成药的靶点提供解决方案，如治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的siRNA药物帕替司兰。
（3）核心挑战：两者面临的核心挑战均为 “递送” ，但内涵不同
mRNA：因其分子量大、极其脆弱，几乎完全依赖复杂的封装递送系统（目主要是LNP） 来实现体内递送。未来竞争焦点在于开发新一代LNP或替代载体，以实现更高的靶向性（特别是肝外组织）、更低的免疫原性和更优的储存稳定性。
寡核苷酸药物：得益于化学修饰，其分子稳定，递送方案更多元。当前竞争分化为两个层面：在肝脏领域，基于GalNAc技术进行深度优化和适应症拓展；在肝外领域，全力竞逐抗体偶联、多肽偶联、新型LNP等下一代靶向递送技术，谁率先突破，谁就将解锁千亿级的神经、肌肉疾病市场。
综合来看，mRNA与寡核苷酸药物代表了利用RNA调控生命的两种截然不同的哲学与技术路径。它们并非替代关系，而是并行发展、互为补充，共同构成了RNA药物领域宽广的治疗前景。
纵观RNA领域发展历程，其关键节点的影响与意义深远，可概括为从“边缘遗传分子”到“核心治疗平台”的跃迁。每一次关键科学突破都为其赋予了新的工具属性，而最终的技术验证与公共卫生事件的结合，则将其推向了改变全球医药产业格局的中心舞台。
国内发展历程则清晰地体现了从基础研究跟踪到产业化并跑的路径。1981年人工合成完整酵母tRNA，展现了在合成化学层面的扎实能力。2007年昆山小核酸制药基地的建立，标志着产业化布局的正式开始。而2020年国产mRNA疫苗的获批与环形RNA等领域的领先成果，则表明中国在部分应用和前沿平台已进入国际并跑甚至领跑阶段。
图表2 RNA国内外行业发展历程
资料来源：融中咨询
RNA药物的市场规模正处于高速增长与结构分化的关键阶段，不同技术路径的市场呈现差异性发展。
首先，从整体规模看，mRNA与小核酸（核心为siRNA/ASO）两大核心赛道均呈现强劲增长，但驱动力不同。 mRNA疗法市场预计将从2024年的155亿美元增至2034年的589亿美元，年复合增长率为14.4%。这一增长已由新冠疫苗成功验证平台价值，其未来驱动力正从预防性疫苗向治疗性领域快速迁移，尤其是肿瘤个性化疫苗和蛋白替代疗法。相比之下，小核酸药物市场增长更为迅猛，其中siRNA药物全球市场规模预计从2024年的24亿美元增至2040年的503亿美元。其核心驱动力在于已验证的“长效治疗”范式正在从罕见病大规模切入患者基数庞大的慢性病市场，例如降胆固醇药物英克司兰（Inclisiran）在2025年上半年销售收入同比增长66%，展示了颠覆传统用药模式的潜力。
其次，市场结构的深层变化揭示了行业发展的不同阶段。 mRNA市场目前仍由疫苗主导（占2024年市场81.9%），其治疗性应用（如肿瘤、罕见病）是增长更快的板块。这标志着mRNA技术正处于 “平台验证后”的拓展期。而小核酸市场则进入了 “明星产品驱动”的爆发期，其增长不仅依赖于新药上市，更得益于已上市重磅产品（如诺西那生钠、英克司兰等）在适应症扩展与市场渗透下的持续放量。
最后，中国市场展现出独特的高增长性与战略机遇。 预计到2030年，中国RNAi（小核酸）疗法市场规模将达到约30亿美元，年复合增长率显著高于全球水平。这一方面得益于国内药企在小核酸领域的积极布局和频繁的国际授权合作（BD）；另一方面也反映中国在部分前沿平台（如环状RNA）的领先布局，以及对肝癌、胃癌等高发疾病治疗方案的迫切需求，正在塑造差异化的竞争格局。
图表3 RNA药物的市场规模
资料来源：融中咨询
上游是产业的基础，关注点在于关键原材料与设备的国产化能力。深度博弈在于两大核心环节：一是高纯度核苷酸、修饰原料及关键酶制剂（如加帽酶），这些RNA合成的“砖块”和“工具”，其质量直接决定药物活性与杂质水平，目前高端市场仍由赛默飞、纽英伦等国际巨头主导；二是脂质纳米颗粒（LNP）的关键功能性脂质，作为递送系统的“芯片”，其专利配方和合成工艺构成了极高的技术壁垒。
中游是价值创造的核心，其竞争焦点从早期的技术验证全面转向规模化、标准化与降本增效。行业发展的关键转变具体为：领先的CDMO（合同研发生产组织）和企业正在将mRNA的体外转录、纯化、LNP封装等工艺，升级为像乐高积木一样的标准化、可复用的平台模块。这种平台化能力可以极大地缩短不同管线从临床到商业化的时间，降低生产成本。
下游是产业价值的最终实现环节，其拓展逻辑呈现双重路径。一是适应症的范围扩张，从已验证的传染病疫苗，向肿瘤、罕见病、慢性病等超15个领域延伸。二是治疗范式的深化，例如在肿瘤领域，从预防性疫苗转向治疗性疫苗（如个性化新抗原疫苗），并与免疫疗法等联合，探索“鸡尾酒”式治疗方案。
图表4 RNA药物行业产业链梳理
资料来源：融中咨询
目前产业链的突出瓶颈在于上下游协同不足。上游原材料的标准与中游工艺的需求可能存在脱节；下游临床反馈的时效性未能快速传导至研发端。因此，未来的竞争将是生态体系的竞争。能否形成以领军企业或平台为中心，串联起上游专用原料供应商、中游柔性生产平台、下游顶尖临床机构的协同创新网络，将决定整个产业的速度与高度。
（1）RNA药物未来技术转化与应用
RNA药物的未来技术转化与应用，将围绕“突破递送瓶颈、深化治疗应用、重构产业生态”三大主轴展开，其发展路径已从单一技术验证，进入多平台竞争与全链条构建并行的新阶段。
首先，技术转化的核心突破点将聚焦于“下一代递送系统”。 当前，递送技术仍是行业发展的最大变量。未来的战略重心将从已成熟的肝靶向（如GalNAc-siRNA）向极具挑战的肝外组织递送（如中枢神经、实体瘤、肌肉）系统迁移。新型载体，如工程化外泌体（靶向性强）、抗体偶联核酸（精准性高）、以及智能响应型脂质或聚合物纳米颗粒，将成为研发焦点。谁能率先在肝外递送，特别是穿越血脑屏障或高效靶向实体瘤方面取得突破，谁就将解锁神经退行性疾病、多种实体瘤等千亿级市场，并建立起决定性的专利壁垒。
其次，应用方向将实现从“传染病预防”到“复杂疾病治疗”的纵深迁移。 预防性疫苗的成功已验证平台可靠性，未来价值增长将主要来自治疗性领域：
个体化肿瘤治疗：以mRNA肿瘤新抗原疫苗为核心，结合免疫疗法，为癌症治疗提供全新范式；
蛋白替代与基因调控：利用mRNA或小核酸技术，治疗因特定蛋白缺失或功能异常导致的遗传病、罕见病及慢性病（如心血管代谢疾病），追求“功能性治愈”；
体内基因编辑与细胞疗法：利用mRNA编码基因编辑工具或CAR-T指令，实现更安全、可控的基因治疗。
最后，产业竞争格局将向“生态化”与“差异化”演进。 行业将分化出横向平台型巨头（覆盖多技术、多管线）与纵向深耕型专家（专注特定技术或疾病领域）。对于中国而言，在核心底层专利受限的背景下，更现实的战略是：依托在环形RNA等新型平台的基础研究优势，利用国内丰富的临床资源，深耕具有中国高发特征的疾病领域（如肝癌、胃癌），并集中力量攻克从靶点发现到工艺放大（CMC）的转化链条，旨在特定适应症上开发出具有全球竞争力的“同类最优”（Best-in-class）疗法，从而在全球RNA药物版图中占据不可替代的一席之地。
（2）RNA药物行业未来发展趋势
RNA药物行业的未来发展将呈现一个明确的核心主题：从技术平台验证走向临床价值与产业生态的深度竞争，其方向具体体现在技术攻坚、应用深化、产业分化与战略重构四个相互关联的层面。技术攻坚的绝对焦点仍是递送系统，尤其是肝外组织递送技术的突破，这将决定行业天花板的高度。
当前，基于GalNAc的肝靶向技术已趋成熟，而针对中枢神经、实体瘤、肌肉等组织的下一代递送技术（如工程化外泌体、抗体偶联、靶向性LNP）将成为竞争前沿，率先突破者将解锁神经退行性疾病、多种实体瘤等巨大市场。
在应用层面，行业重心正从已成功的预防性疫苗，快速且不可逆地转向治疗性领域，形成三大核心方向：以mRNA个性化新抗原疫苗为核心的肿瘤免疫治疗、以siRNA/ASO和mRNA技术实现的遗传病与慢性病的“功能性治愈”或长效管理，以及基于mRNA的体内蛋白替代和基因编辑疗法。这将使RNA药物从应对突发公共卫生事件的工具，转变为治疗人类主流重大疾病的常规武器。
随之而来的，是产业格局的清晰分化，将形成横向平台型巨头（拥有全技术平台、规模化产能与丰富管线）与纵向深耕型专家（专注于特定疾病领域或尖端递送技术）并存的生态。
对于中国企业而言，在基础专利受限的背景下，更为现实的战略是依托临床资源与工程化能力，聚焦于中国高发疾病（如肝癌、胃癌）开发具有差异化优势的疗法，并完成从基础研究到工艺放大、商业转化的全链条能力构建。最终，行业的竞争范式将从追求管线数量转向追求平台与产品的临床价值，其成功将取决于自主递送系统的突破、在核心适应症上确凿临床数据的获得，以及产学研协同创新生态的构建。
RNA行业的头部玩家可依据其专注的技术平台（mRNA与寡核苷酸药物）及市场定位，梳理为三大阵营，呈现出差异化的竞争格局。
（1）国内mRNA企业主要聚焦两大方向，并形成了梯队化布局
预防性疫苗的产业化先行者：以沃森生物、石药集团、康希诺生物和艾美疫苗为代表。它们凭借成熟的产业化能力，快速推进了新冠mRNA疫苗的获批或紧急使用，证明了大规模生产与商业化的实力。其下一步竞争焦点在于将平台拓展至流感、RSV等常规传染病疫苗市场。治疗性领域的平台技术开拓者：以斯微生物（自复制mRNA技术）、艾博生物（LNP递送技术）、嘉晨西海（自复制mRNA技术）及深信生物（LNP递送技术）等创新型Biotech为核心。它们掌握了mRNA序列设计、新型递送系统等底层平台技术，研发管线已全面转向肿瘤治疗性疫苗、蛋白替代疗法等前沿领域，是推动mRNA疗法边界扩展的主要力量。
地域分布：中国55家mRNA公司高度集中在京津冀、长三角、珠三角的产业聚集区，其中北京、上海、江苏、广东是核心。
（2）国内寡核苷酸企业以跟随和差异化策略为主，siRNA是主流研发路线
核心玩家与布局：圣诺医药、瑞博生物、中美瑞康等是专注该领域的代表企业。它们普遍围绕已被全球验证的肝脏靶点（如PCSK9用于降脂、ANGPTL3）或中国高发疾病（如慢性乙肝）进行药物开发。
临床阶段：截至文档统计，国内有2项siRNA药物已进入III期临床，整体研发阶段相比国际同行仍较早期。但一个显著趋势是，恒瑞医药、石药集团等传统大型药企正通过自研或合作方式积极入局，将加速该领域的临床开发和商业化进程。
适应症选择：企业布局集中在慢性乙肝、高血脂/胆固醇、肿瘤及心血管疾病等患者基数大或临床需求迫切的领域，寻求明确的商业化前景。
（3）国际巨头定义了行业范式与天花板，国内生态正快速构建
国际标杆：平台型巨头：如Moderna、BioNTech（mRNA平台），以及Alnylam（RNAi平台）。它们建立了从知识产权、技术平台到全球化生产的完整壁垒，管线覆盖广泛，持续引领技术方向。专家型巨头：如Ionis（ASO技术领导者），在特定技术路径上深度耕耘。
国内生态特点：中国RNA产业呈现出 “应用驱动、快速跟进” 的鲜明特征。在环状RNA等少数前沿原创平台上有领先布局，但整体上，大多数企业选择在已验证的技术路径和靶点上进行快速开发与产业化，并在肝癌、胃癌等中国高发疾病领域寻求差异化突破。产业链上下游（如CDMO公司药明生物、凯莱英）的成熟，为这一快速发展提供了关键支撑。
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